В клинических испытаниях приняли участие 12 человек (11 мужчин и одна женщина), страдающих развернутой стадией болезни Паркинсона. В область субталамического ядра (важного центра регуляции моторики) одного из полушарий мозга пациентов вводился безвредный аденовирус, несущий ген GAD (декарбоксилазы глутаминовой кислоты). GAD - фермент, контролирующий выработку нейротрансмиттера ГАМК (гамма-аминомасляной кислоты), которая служит для подавления гиперактивности нейронов. При болезни Паркинсона выработка ГАМК снижается, что способствует развитию тремора и некоторых других симптомов заболевания.

"При болезни Паркинсона происходит не только уменьшение числа дофаминовых нейронов, но также значительное снижение активности и концентрации ГАМК в головном мозге пациентов. Это приводит к дисфункции мозговых систем, ответственных за координацию движений", объяснил руководитель исследования  Майкл Каплитт (Michael Kaplitt). Предполагалось, что введение гена GAD повысит выработку ГАМК, а это в свою очередь приведет к восстановлению функционирования всей системы в целом, добавил он.

В течение 12 месяцев после генной терапии проводилась регулярная оценка моторных функций пациентов с использованием специальной шкалы (UPDRS), также фиксировались изменения мозговой активности с помощью позитронной эмиссионной томографии. Однако главное внимание уделялось оценке безопасности новой методики.